Jaký přínos má biotechnologie pro současnou medicínu?

Biotechnologie spolu s genovou technologií je klíčovým faktorem v pokroku lékařství. Protože je medicína speciálním odvětvím vědy o životě (life science), pokrok ve výzkumu v těchto dvou odvětvích se často nedá rozlišit a je přínosem v obou.

Mnohé nemoci jsou způsobené nedostatkem anebo nesprávnou funkcí určitého proteinu v lidském těle. Podávání takového proteinu lékem může přivodit úplné či částečné uzdravení. Protein může být izolován z lidských buněk nebo tkání. Tento postup může mít vážné důsledky: např. preparáty z proteinů lidské krve nejsou vždycky bezpečné. Na začátku 80. let bylo mnoho hemofilických pacientů, kterým chyběl faktor krevní srážlivosti, nakaženo virem HIV. Krevní faktory podávané těmto pacientům obsahovaly zbytky HIV virů od séropozitivních dárců krve. V současnosti je faktor krevní srážlivosti vyráběn v laboratoři prostřednictvím genové technologie.

V dnešní době jsou mnohé léky vyráběny laboratorně za použití biotech nástrojů. Bakterie, kvasinky a živočišné buňky produkují lidské proteiny, které jsou dostupné jako léky. Ve vývoji jsou např. poživatelné vakcíny produkované transgenními rostlinami. První biotech lék inzulín byl komerčně dostupný v roce 1982. Od roku 1995 bylo vyvinuto asi 150 nových biotech léků včetně farmak pro vážná onemocnění jako je HIV infekce, Alzheimerova choroba, lupénka, astma a myelom. Mnohé z nich jsou cílené proti dosud neléčeným chorobám.

Technický pokrok ve vědě (life science) vedl k:    

  • Možnosti vyrábět látky, které dříve nemohly být ani syntetizovány ani izolovány. To je případ regulatorních proteinů jako jsou interferony přítomné v nepatrných množstvích v krvi.
  • Biologickým či molekulárním strategiím ke stavbě nových léků, cílů či screeningových metod.
  • Výrobě animálních modelů nebo molekulárních in vitro systémů vytvořených ke studiu humánních nemocí za optimálních podmínek a k testování nových možných terapeutik.
  • Mnoha aplikacím genomiky, jako jsou:        
    • Zrychlená identifikace a analýza nových patogenů.
    • Zrychlení vývoje a výroby vakcín a spolehlivých diagnostických nástrojů.
    • Genetické testy pro screening několika dědičných chorob nebo jiných onemocnění genetického původu (na příklad hemofilie, mukoviscidosa nebo Huntingtonova choroba), nebo testy na možné genetické dysfunkce či dispozice.
    • Genetické testy, které pomáhají rozhodovat před implantací nebo během těhotenství při podezření na závažné genetické vady embrya či plodu.
  • Regenerativní medicíně k obnově nemocných či poraněných orgánů či tkání. Doufá se, že se stane řešením, které překoná současné problémy transplantace (nedostatek dárců, riziko odmítnutí, těžké imunosupresivní kůry).
  • Genové terapii jako přístupu k léčbě onemocnění buď modifikací exprese genů jednotlivce nebo opravou abnormálních genů podáním DNA namísto farmak. Mezi onemocnění, která jsou v současné době zkoumána coby kandidáti pro genovou terapii, patří cystická fibrosa, kardiovaskulární onemocnění, infekční onemocnění jako AIDS, a rakovina.

Nadšení způsobené těmito příspěvky biotechnologie pro pokrok v lékařství opadlo a pokrok se zpomalil vinou složitosti úkolů, objeveným lékařským rizikům spojeným s jejich praktikováním a také vinou často neinformovaně pokládaným etickým otázkám.