Léčiva z GMO nebo GM léčiva?

20.3.2017 |

Biotechnologie se stále výrazněji prosazují v oblasti zdravotnictví a farmacie. Léčivé přípravky vyrobené pomocí geneticky modifikovaných organismů (GMO) jsou na trhu zcela běžné.

Do této skupiny tzv. rekombinantních léčiv patří např. vakcíny proti infekci lidským papilomavirem, která může vést k rakovině děložního čípku (Cervarix, Gardasil, Silgard), vakcína proti hepatitidě B a hexavakcína pro děti (viz článek Biotrinu ze dne 6. 3. 2017), různé typy inzulínu a dále mnohé léky na vzácná onemocnění („orphan drugs“). GM mikroorganismy (bakterie nebo kvasinky) jsou v uvedených případech použity výhradně v procesu výroby, konečný produkt obsahuje pouze chemickou nebo biologickou účinnou látku. Údaj o tom, že se jedná o rekombinantní technologii výroby, najdeme na obalu i v příbalovém letáku.

Druhou, zatím daleko menší skupinu tvoří léky obsahující živé geneticky modifikované organismy (dále jen „GMO léčiva“), v těchto případech viry. I tyto léčivé přípravky jsou označovány jako rekombinantní, nikoli jako GMO. Veterináři již mají k dispozici několik takových vakcín, např. Purevax Rabies k očkování koček proti vzteklině nebo ProteqFlu k očkování koní proti chřipce. Prvním GMO léčivem pro humánní použití se stala také očkovací látka – v roce 2011 byl schválen nosní sprej proti chřipce Fluenz pro děti, obsahující oslabené rekombinantní viry.

Kromě použití ve vakcínách mohou být GM viry nástrojem genové terapie v případech některých vrozených poruch nebo onkologických onemocnění. Úkolem viru, který samozřejmě nesmí způsobovat žádné zdravotní komplikace, je vnesení lidského genu do buněk pacienta tak, aby byla nahrazena funkce defektního (mutovaného) genu. Vzhledem k náročnosti a možným vedlejším účinkům se těchto postupů zatím používá pouze tam, kde selhaly jiné možnosti léčby.

Registrován byl například přípravek Imlygic pro léčbu melanomu, který nelze odstranit chirurgicky. Injekce k aplikaci do nádoru obsahují oslabený Herpes simplex virus modifikovaný tak, aby působil onkolyticky. Pro léčbu závažné dědičné poruchy imunity způsobené mutací genu pro enzym ADA (ADA-SCID) v případech, kdy se nenajde vhodný dárce kostní dřeně, je určen Strimvelis. Léčebný postup spočívá ve vložení funkčního genu do buněk kostní dřeně pacienta pomocí modifikovaného retroviru.

GMO léčiva patří do kategorie léčivých přípravků pro moderní terapii (advanced therapy medicinal products - ATMPs) a musí být registrována centrálním postupem na úrovni Evropské unie. Součástí schvalovací procedury je i hodnocení rizika pro životní prostředí, ke kterému se mohou vyjadřovat odborníci ze všech členských států.

Základní údaje o probíhajících klinických hodnoceních GMO léčiv lze nalézt v databázi Společného výzkumného centra Evropské komise „GMOinfo - GMO Register“ http://gmoinfo.jrc.ec.europa.eu/, pokud daná studie spadá do kategorie uvádění GMO do životního prostředí.

Zdroj: Evropská léková agentura http://www.ema.europa.eu/