...biologická léčiva mohou být vyráběna pomocí transgenních zvířat?

K produkci rekombinantních proteinů, které jsou následně využívány jako účinné látky v preparátech biologické léčby, se používá celá řada různých produkčních organismů:

  • Mezi prokaryotní systémy patří především bakterie E. coli.
  • V oblasti eukaryotních systémů se využívají kvasinky, hmyzí buňky nebo několik typů tkáňových buněčných linií.

Méně známá je však skutečnost, že některá biologická léčiva se dnes vyrábějí přímo v tělech transgenních zvířat. Prvním schváleným přípravkem tohoto typu byl ATryn, určený k léčbě dědičné antitrombinové deficience. Rekombinantní antitrombin, tedy přirozený inhibitor krevní srážlivosti, je v tomto případě produkován do mléka transgenních koz. 

V dalších letech přistoupily světové organizace ke schválení i dalších přípravků. Patří mezi ně například: 

  • Kanuma obsahující rekombinantní lysosomální kyselou lipasu produkovanou do vaječného bílku kura domácího využívaná k léčbě vzácného lysosomálního onemocnění, při kterém se v těle hromadí tuky. 
  • Ruconest obsahující analog lidského inhibitoru C1 produkovaný s využitím transgenních králíků a určený k potlačení akutních záchvatů při hereditárním angioedému.
  • Sevenfact obsahující rekombinantní koagulační faktor VIIa, pro jehož výrobu jsou taktéž využíváni transgenní králíci a jehož indikací je léčba krvácivých epizod během hemofilie A a B. 

V budoucnu lze očekávat schválení i dalších přípravků, při jejichž výrobě bude využito transgenních zvířat, a to i přes všechny komplikace, které tuto techniku produkce rekombinantních proteinů provázejí. Za všechny jmenujme:

  • Zajištění stálosti složení matrice, ze které je protein izolován (mléka, krve apod.)
  • Riziko přítomnosti živočišných patogenů
  • Technická náročnost genetické modifikace příslušných zvířat
  • Nežádoucí vliv cizorodého proteinu na producenta. 

Více informací na toto téma můžete najít zde:

Autorka textu: Eva Benešová, editorka textu: Tereza Branyšová​​