Vědci vyvinuli metodu pro rychlé vypnutí CRISPR-Cas9 po editaci genomu
11.5.2026 | Diliara Akhatova
Výzkumníci z Massachusettského technologického institutu (MIT) a Harvard Medical School vyvinuli rychle působící proteinový systém schopný pronikat do buněk, který dokáže vypnout CRISPR-Cas9 po provedení úpravy genomu. Tento přístup by mohl významně zlepšit bezpečnost genových terapií.
Jedním z hlavních omezení technologie CRISPR-Cas9 je tzv. off-target efekt, tedy zásahy mimo cílovou sekvenci DNA. Vypnutí CRISPR-Cas9 po úpravě genomu je zásadní, protože snižuje riziko nechtěných zásahů do DNA. Pokud by enzym Cas9 zůstal aktivní příliš dlouho, mohl by štěpit i nesprávná místa v genomu a způsobit škodlivé mutace. Rychlé vypnutí proto zvyšuje přesnost genové editace, zároveň snižuje riziko vedlejších účinků i imunitní reakci organismu a celkově zvyšuje bezpečnost genových terapií.
Nový systém, nazvaný LFN–Acr/PA, využívá proteinový doručovací mechanismus k transportu anti-CRISPR proteinů do lidských buněk. „Naše technologie snižuje vedlejší aktivitu Cas9, zvyšuje jeho specificitu při úpravě genomu a zlepšuje jeho klinickou použitelnost,“ uvedl Raines, profesor chemie přírodních produktů Roger a Georges Firmenich. Systém funguje tak, že po provedení cílené úpravy rychle deaktivuje enzym Cas9, čímž omezuje nežádoucí zásahy do DNA.
Tato technologie může zvýšit přesnost úprav genomu až o 40 % díky rychlé a přesné deaktivaci Cas9. Zároveň omezuje vznik vedlejších mutací a tlumí imunitní odpověď, což je klíčové pro její bezpečné využití v medicíně. Systém LFN–Acr/PA by tak mohl otevřít cestu k rychlejším, bezpečnějším a lépe kontrolovatelným terapiím založeným na CRISPR pro onemocnění, jako je srpkovitá anémie, svalová dystrofie nebo rakovina.
Zdroj: