...léčba většiny dědičných genetických onemocnění může mít v budoucnu řešení díky tzv. genové terapii?

Genetická onemocnění jsou způsobena mutacemi v genech, úsecích DNA, které nefungují správně. Tyto poruchy vedly k rozvoji genové terapie, inovativní metody zaměřené na využití genů k prevenci a léčbě různých nemocí, přičemž v některých případech může tato terapie dokonce vést k úplnému vyléčení. 

Základní princip genové terapie spočívá v nahrazení poškozeného nebo chybějícího genu jeho zdravou a plně funkční kopií. Genové terapie však nabízí mnoho dalších přístupů, včetně editace genů, regulace jejich exprese nebo změny biologických vlastností živých buněk. V případech, kdy je potřeba geny zavést do organismu, jsou obvykle využívány nosiče, tzv. vektory, nejčastěji virové nebo bakteriální.

Mezi hlavní nástroje, které genové terapie využívají patří moderní technologie, jako je např. CRISPR, a to zejména při úpravě genů kmenových buněk kostní dřeně při léčbě leukémie. 

Genová terapie představuje slibnou možnost k léčbě mnoha onemocnění, včetně cystické fibrózy, cukrovky či AIDS. Výzkumem této metody se zabývají biotechnologické společnosti po celém světě, avšak zatím je genová terapie pro většinu lidí dostupná pouze v rámci klinických studií.

Více informací na toto téma můžete najít zde:

Autorky textu: Kristýna Kliková, Tereza Branyšová